IL VIDEO. Malattie rare, Ferraresi: bene ok Aifa a rimborsabilità glucarpidase

Roma, 19 dic. (askanews) - "Nella mia pratica clinica tratto un tipo di tumore solido raro come l'osteosarcoma che colpisce soprattutto adolescenti e giovani adulti, ma che può interessare anche una fascia di pazienti di età più avanzata. Uno dei trattamenti cardine di questo raro tumore è il metotrexate ad alte dosi cioè a dosaggi che possono portare all'insorgenza di tossicità severe soprattutto in concomitante di una alterazione della funzionalità renale e questo nonostante l'utilizzo di acido folico anche a dosaggi elevati e la messa in atto delle terapie di supporto necessarie come l'iperidratazione e alcalinizzazione delle urine". A spiegarlo è la dottoressa Virginia Ferraresi, Responsabile UOSD Sarcomi e Tumori Rari, IRCCS Istituto Nazionale Tumori "Regina Elena" - Roma."Come oncologa tutti i giorni occupata nel trattamento di questi per lo più giovanissimi pazienti - sottolinea - ho sicuramente accolto molto positivamente la notizia da Aifa della rimborsabilità da parte del Sistema Sanitario Nazionale di glucarpidase come da pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale del dicembre 2023, farmaco già approvato da Fda nel 2012 e da Ema nel 2022. In caso di alterata funzionalità renale glucarpidase (sempre in associazione con acido folinico) può portare a ridurre il rischio del peggioramento della funzionalità renale ma anche l'insorgenza della tossicità extra-renali da alte dosi di MTX. La riduzione nella profondità e nella durata delle tossicità severe con l'uso di glucarpidase ha dimostrato ridurre la durata dell'ospedalizzazione e l'accesso alle terapie intensive e tutto ciò si ottiene soprattutto con un uso tempestivo della molecola e cioè entro 48-60 ore dall'inizio dell'infusione del MTX"."Esistono inoltre dei tools (come l'MTX PK tool) - conclude l'oncologa - che possono aiutare il clinico a prevedere il rischio individuale del paziente ad andare incontro ad una ritardata eliminazione del methotrexate e quindi ad anticipare la possibile necessità dell'utilizzo di glucarpidase, farmaco che quindi rappresenta un nuovo alleato terapeutico per le strutture che trattano pazienti con MTX ad alte dosi".